Stamceltherapie voor mitochondrieel spierlijden. Eerste klinische studie.

Spierafwijkingen en inspanningsintolerantie zijn hoofdkenmerken bij patiënten met een mitochondrieel spierlijden. Dit geldt ook voor patiënten met m.3243A>G (waaronder mensen met MELAS, Mitochondriële spier-hersenlijden met melkzuur verhoging in bloed en herseninfarct achtige aanvallen.), de meest frequente mutatie in het mtDNA. In ons onderzoek worden spierstamcellen van deze patiënten geïsoleerd uit een spierbiopt en geselecteerd op een laag mutatiepercentage (0-10%). Vervolgens worden deze spierstamcellen in grote aantallen opgekweekt en geïnjecteerd in een arterie van de betreffende patiënt. Het gebruikte type stamcel zoekt de spier op en geeft weer gezonde spiervorming. De onderzoeksgroep in Maastricht (zie de poster hieronder) start dit najaar een klinische studie bij patiënten om te bepalen of deze methode veilig is en of de spierstamcellen in de spier worden opgenomen.

Verslag bijeenkomst belangenvereniging LOA/LHON

Op 21 september j.l. vond in Rotterdam de derde bijeenkomst van de belangenvereniging LOA/LHON plaats. Benieuwd naar hoe deze dag is verlopen? Lees het verslag hieronder of beluister alvast een deel van de interviews via deze link.

Via de besloten Facebookpagina van de belangenvereniging zullen berichten worden geplaatst over komende bijeenkomsten en wordt informatie gedeeld over LOA/LHON. De groep is bedoeld voor mensen met Leber’s Opticus Atrofie of mensen die informatie willen over deze zeer zeldzame erfelijke oogaandoening.

Verslag van Belangenvereniging LOA LHON bijeenkomst 21 sept. ’19

MDC1A conferentie ‘The Road to Therapy’

15 – 16 en 17 november vindt de conferentie MDC1A The Road to Therapy plaats. Stichting Voor Sara en Universiteit Maastricht hebben hun handen ineen geslagen om een wetenschappelijk congres rondom de spierziekte MDC1A te organiseren, waarbij zowel nationale als internationale artsen en onderzoekers lectures zullen geven over hun onderzoeksresultaten. Samen strijden zij voor een behandeling van MDC1A, die wereldwijd kinderen treft. 1 tot 4 mensen per 100.000 krijgt te maken met deze ziekte.

Lees hier meer over de betrokkenheid van de stichting bij het project MDC1A. Meer informatie met betrekking tot de conferentie in vindbaar op de website MDC1A.com