Mitochondriële spierziektes zijn stoornissen van de energiefabrieken in de lichaamscellen. Het vormt een groep van erfelijke aandoeningen, waarbij de kracht in de spieren steeds minder wordt. Hierbij worden uiteindelijk de ademhalingsspieren maar ook organen zoals het hart, de ogen en hersenen aangetast met alle gevolgen van dien. Een geschikte behandeling voor deze ziekten is momenteel nog niet beschikbaar, maar door veel onderzoek is de erfelijke oorzaak bij het grootste deel van de patiënten nu wel bekend.
NeMO heeft zich als doel gesteld om deze kennis van deze erfelijke oorzaak te gebruiken voor het ontwikkelen van nieuwe behandelmethoden bestaande uit gen- en celtherapie.
NeMO steunt onderzoek waarbij de fout van het gen in de cel opgezocht wordt om deze te kunnen corrigeren. Het is dus van belang dat de cel die de fout kan oplossen wel daadwerkelijk de zieke cel kan bereiken. Onderzoekers in het Erasmus MC en het MUMC+ zijn momenteel bezig met onderzoek om de beste manier van transport te ontwikkelen. Daarnaast wordt er onderzoek gedaan om gezonde spierstamcellen van de patiënt zelf te gebruiken om de zieke cellen te verbeteren. Met als doel in de toekomst patiënten te kunnen behandelen om daarmee de gevolgen van de spierzwakte door de ziekte te beperken.