Fase I klinische studie MELAS, MIDD syndroom

Fase I klinische studie met patiënt-eigen spierstamcellen in m.3243A>G mutatie dragers (MELAS, MIDD syndroom).

Meer dan de helft van de m.3243A>G mutatie dragers (MELAS / MIDD syndroom) is snel vermoeid en heeft spierzwakte, en momenteel is hiervoor geen therapie beschikbaar. In het Maastricht UMC+ zijn we al enkele jaren aan het onderzoeken of toediening van spierstamcellen kan leiden tot verbetering van de spierfunctie. Om afstotingsreacties te voorkomen willen we hiervoor patiënt-eigen spierstamcellen gebruiken. In ons laboratorium hebben we aangetoond dat ongeveer de helft van de m.3243A>G mutatiedragers mutatievrije stamcellen heeft. Het toedienen van eigen spierstamcellen die de mutatie niet bevatten zou kunnen leiden tot vorming van spiercellen zonder de mutatie.

Het doel van deze fase I klinische studie is om te onderzoeken of deze toediening veilig is en leidt tot aanmaak van spiercellen met een lager mutatiepercentage in de spier in uw linker onderbeen. Deze niet-therapeutische toediening vindt momenteel alleen plaats in studieverband.  Indien u m.3243A>G mutatie drager bent en meer informatie over deze studie wenst en eventueel interesse voor deelname, maak dit dan kenbaar via het contactformulier.