Meer dan de helft van de patiënten met een m.3243A>G mutatie, onder wie dragers van MELAS en MIDD, is snel vermoeid en heeft spierzwakte. Hiervoor is op dit moment geen therapie beschikbaar. In het Maastricht UMC+ wordt onderzocht of toediening van spierstamcellen kan leiden tot verbetering van de spierfunctie. Om afstotingsreacties te voorkomen gebruiken de onderzoekers hiervoor patiënt-eigen spierstamcellen. In het laboratorium hebben zij aan de hand van spierbiopten aangetoond dat ongeveer de helft van de m.3243A>G mutatiedragers mutatievrije stamcellen heeft. In de fase I veiligheidsstudie zijn in het MUMC patiënt-eigen spierstamcellen opgekweekt en 1 maal door toediening via een arterie van het onderbeen aan de patiënt teruggegeven. Een dergelijke studie is noodzakelijk om te kunnen aantonen dat de toediening veilig is en leidt tot vorming van nieuwe spiervezels. Deze eerste fase is succesvol afgerond.
In de volgende fase van de klinische studie, fase IIa, wordt nu onderzocht of 3 maal toediening van patiënt-eigen spierstamcellen in de bovenarm een effectieve dosis is en inderdaad leidt tot verbetering van de spierkracht en vermindering van de vermoeidheid. Deze therapeutische toediening vindt momenteel alleen plaats in studieverband. Als u graag meer informatie over dit onderzoek wilt ontvangen, maak dit dan kenbaar via het contactformulier.
