Op 28 augustus is het NeMO-bestuur afgereisd naar de Universiteit van Maastricht om meer inzicht te krijgen in het project GYM (Generate Your Muscle) en het eerste klinische deel van dit project namelijk de “Fase 1 klinische studie MELAS, MIDD syndroom”. Onderzoekers Bert Smeets en Florence van Tienen hebben door middel van presentaties de ideeën en verwachtingen achter het GYM (Generate Your Muscle) project toegelicht. Het onderzoek is de eerste stap om te bekijken of de methode van het toedienen van gezonde eigen lichaamscellen veilig is en werkt. Later wordt in een fase 2 studie, die onderdeel is van het GYM project, gekeken naar effectiviteit.

Om een goed beeld te krijgen van hoe het kweken van de spierstamcellen werkt, heeft het bestuur onder leiding van Florence van Tienen een kijkje mogen nemen in het lab waar deze cellen worden geselecteerd en vermenigvuldigd. De onderzoekers lieten zien hoe ze uit een klein spierbiopt van een MELAS-patiënt voldoende goede spierstamcellen kunnen verkrijgen om in theorie het gehele spierstelsel te kunnen behandelen. Tijdens de test wordt er gekeken naar de veiligheid van het toedienen van de stamcellen in een beenarterie. De spierstamcellen zoeken via de bloedbaan hun weg naar de spier en vormen aldaar nieuwe gezonde spier of fuseren met de aanwezige spiervezels en verbeteren daarmede de functie van deze vezels. Daar er bij de meeste patiëntenspierstamcellen of geen of een heel laag percentage afwijkende cellen aanwezig is, hoeven de cellen voor toediening niet op een DNA-fout gecorrigeerd te worden. Het grote voordeel van het toedienen van eigen cellen van de patiënt is dat daarmede afstotingsreacties worden voorkomen en er ook geen medicatie nodig is om afstoting tegen te gaan.

Er zijn in Nederland ongeveer 400 tot 600 patiënten met het MELAS-ziektebeeld. Bij ons bekende MELAS-patiënten worden op dit moment benaderd met informatie over het Fase 1-onderzoek en een uitnodiging om eraan deel te nemen. Ook kunnen MELAS-patiënten op eigen initiatief of via hun behandelend arts het onderzoeksteam benaderen. Indien u m.3243A>G mutatie-drager bent en geïnteresseerd bent in het onderzoek en eventuele deelname, maak dit dan kenbaar via het contactformulier.

 

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *